急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的高度异质性恶性血液肿瘤，其特征为骨髓中异常髓系原始细胞克隆性增殖、分化受阻，进而浸润血液及其他组织器官，导致贫血、出血、感染等一系列临床症状，严重威胁患者生命健康。
一，治疗困境与方案
AML的治疗现状仍面临诸多挑战。近年中国临床研究数据显示，我国AML患者整体5年生存率约为20%~30%，其中高危患者5年生存率更低，且发病率随年龄增长显著升高，老年患者（>60岁）的5年生存率仅为10%~20%，其高病死率主要源于疾病复发、治疗耐药以及治疗相关并发症。
传统化疗方案虽能使部分患者达到缓解，但对高龄、体能状态差或合并基础疾病的患者耐受性极差，且长期化疗易导致骨髓抑制、感染等严重不良反应，多数患者最终会发展为复发/难治性AML，其中携带IDH1突变的复发/难治性患者中位总生存期不足6个月，FLT3-ITD突变患者传统化疗后中位生存期亦不足6个月。
异基因造血干细胞移植是目前可能治愈AML的手段，其核心优势在于通过移植后的“移植物抗白血病效应”清除残留的白血病细胞，但该疗法受限于供体匹配难度大、移植相关并发症发生率高，临床应用存在明显局限；CAR-T细胞疗法虽在淋巴系统肿瘤中取得了突破性进展，但在AML治疗中因疾病异质性高、易引发细胞因子释放综合征和神经毒性等问题，疗效有限，难以广泛应用。
与上述治疗方式相比，NK细胞作为先天免疫系统的核心效应细胞，具有独特的抗肿瘤优势：
NK细胞无需抗原预先呈递，可通过主要组织相容性复合体（MHC）非依赖性机制直接识别并杀伤异常增殖的白血病细胞，且能快速响应肿瘤细胞的免疫逃逸，避免因肿瘤细胞抗原丢失导致的治疗失效，尤其适用于异质性强的AML治疗。
NK细胞不会引发严重的移植物抗宿主病，且自身活化过程中产生的细胞因子（如IFN-γ、TNF-α）对正常造血细胞损伤较小，治疗安全性更高。
NK细胞不仅能直接杀伤白血病细胞，还可通过旁分泌效应调节机体免疫微环境，增强其他免疫细胞的抗肿瘤活性，形成协同治疗效应，降低疾病复发风险。
二，临床研究
一篇系统综述发表在《Clinical and Experimental Medicine》期刊上，由Mohammad Khani-Eshratabadi等多位研究者共同完成，旨在系统评估NK细胞在急性髓系白血病治疗中的潜在作用。经过筛选，研究团队最终纳入了17项临床研究，共涉及402名急性髓系白血病患者，患者年龄范围在1岁至82岁之间。
这些研究中，有六项为I期临床试验，两项为I/II期，三项为II期，另有六项未明确试验阶段。大多数研究采用的是来自异体的NK细胞输注，部分研究还联合使用了化疗或白细胞介素-2等细胞因子来增强NK细胞的活性和扩增能力。细胞输注途径主要为静脉注射，剂量范围从每公斤体重5×10⁶个细胞到3×10⁹个细胞不等。
研究者使用R软件对数据进行了荟萃分析，采用比例分析法评估临床和免疫学反应的发生率，并通过I²统计量评估研究间的异质性，质量评估采用Cochrane偏倚风险工具。
在临床疗效方面，对14项研究共254名患者的完全缓解率进行合并分析，结果显示合并完全缓解率为48.22%，但研究间存在显著异质性（I²=76%）。敏感性分析表明，没有单一研究能完全解释这种异质性。
此外，对四项研究中97名患者的疾病稳定率进行分析，合并稳定率为29.04%。在免疫反应方面，对14项研究共222名患者的分析显示，免疫反应的合并发生率为69.34%（95%置信区间为49.18%至84.09%），同样存在显著异质性（I²=81%）。
安全性方面，各研究报告的不良事件总体为轻至中度且可控，最常见的是发热、寒战、细胞因子释放综合征以及化疗相关的粒细胞减少和血小板减少，没有一致报告出现严重或危及生命的毒性反应。
该综述最终得出结论，NK细胞疗法在治疗急性髓系白血病患者中显示出积极的疗效和安全性。持续观察到的抗白血病效应和可控的不良反应，支持NK细胞疗法作为急性髓系白血病补充治疗手段的潜在价值。
NK细胞疗法在急性髓系白血病治疗领域已取得积极进展，多项临床研究证实其有效性与安全性。随着基础研究深化、技术持续优化以及临床应用经验积累，NK细胞疗法有望进一步提升疗效，为急性髓系白血病患者提供更优质的治疗选择，成为改善患者预后、提高生存率的关键手段。
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