神经退行性疾病：分化为多巴胺能神经元治疗帕金森病，或用于脊髓损伤修复；
心血管修复：生成心肌细胞移植改善心肌梗死后的心功能；
视网膜疾病：分化为视网膜色素上皮细胞（RPE）治疗黄斑变性（如日本RIKEN研究所的临床试验）。
截至2023年，全球已有超100项iPSCs相关临床试验（如NCT04396899帕金森病治疗），日本率先批准iPSCs衍生细胞产品（如HeartSheet®用于心力衰竭）。美国FDA授予多款iPSCs疗法“孤儿药”资格（如视网膜病变治疗）。随着自动化重编程、人工智能质控及GMP标准化生产的推进，iPSCs成本持续下降，产业化进程加速。
