分泌BDNF(脑源性神经营养因子)、GDNF(胶质细胞源性神经营养因子)等,促进神经元存活与突触重塑。
低免疫原性:中枢神经系统为免疫豁免区域,移植后排斥反应风险较低。
帕金森病:
分化为多巴胺能神经元移植,恢复黑质-纹状体通路功能(如临床试验NCT02452723)
阿尔茨海默病:
替代退化神经元,缓解认知功能障碍。
脊髓损伤:
促进轴突再生与髓鞘重塑,改善运动功能。
脑卒中:
分化为神经元和胶质细胞,修复缺血区域。
肌萎缩侧索硬化症(ALS):
通过基因修饰NSCs递送神经营养因子或突变基因校正;
脑白质营养不良:
分化为少突胶质细胞,重建髓鞘结构。
构建体外神经类器官,模拟自闭症、癫痫等疾病机制;
高通量筛选神经保护药物或毒性评估。
光遗传学调控:
基因编辑NSCs使其对光信号响应,精准控制分化时序;
生物工程支架联合移植:
3D打印导电水凝胶引导神经网络再生。
截至2023年,全球超50项NSCs临床试验聚焦脊髓损伤、脑瘫等适应症,美国公司StemCells Inc.曾推进脊髓损伤II期试验。日本批准NSCs衍生产品用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗。