癫痫是全球高发的慢性神经系统疾病，传统药物与手术难以根治难治性病例。干细胞疗法凭借神经修复、免疫调节与抗炎等独特优势，为癫痫治疗提供全新路径，有望从根源修复受损神经环路，成为突破现有治疗瓶颈的重要方向。
一，病理机制
癫痫是常见慢性神经系统疾病，以大脑神经元异常放电引发反复自发性发作为特征，全球患者超5000万，我国约900万，每年新增40万，婴幼儿与老年人高发。发作分局灶性（约60%）、全面性（23%–35%）及不明类型，核心机制为抑制性递质GABA减少、兴奋性递质谷氨酸增多，导致神经环路失衡。
症状轻重差异大，轻者短暂失神、感觉异常、肢体麻木，数秒可缓解；重者全身抽搐、口吐白沫、意识丧失、大小便失禁，发作后常头痛、乏力、记忆下降。长期频繁发作会损伤神经元，导致认知衰退，严重影响生活、学习与社交。
目前治疗以抗癫痫药物为主，虽能控制50%–70%患者发作，但30%–50%为药物难治性癫痫。手术仅适用于病灶明确的少数患者，且有瘫痪、记忆障碍等风险。神经调控与生酮饮食等多为姑息手段，只能减轻症状，无法修复神经损伤。
近年来，干细胞疗法成为突破方向。干细胞可神经保护、抗炎、调节免疫、修复受损环路，为难治性癫痫提供新路径。间充质干细胞安全性高、可跨血脑屏障，临床Ⅰ/Ⅱ期显示能降低发作频率、改善认知。虽仍需解决致瘤风险、长期安全等问题，但已为癫痫根治带来重要希望，有望推动治疗模式革新。
二，干细胞治疗的作用机制
干细胞治疗癫痫是针对传统疗法难以解决的神经损伤与环路异常而提出的创新策略，通过多途径、多层次调控脑部病理状态发挥治疗作用，核心机制主要体现在以下四个方面。
神经保护：
干细胞可分泌BDNF、GDNF等神经营养因子，抑制神经元凋亡，减轻癫痫发作造成的神经毒性损伤，维持神经元存活与结构功能稳定。
神经发生：
干细胞能定向分化为成熟神经元与胶质细胞，替代病变中死亡、受损的神经细胞，补充神经元数量，为神经网络重建提供细胞基础。
突触调节：
干细胞可修复异常突触连接，改善突触可塑性，调节神经信号传递，纠正过度兴奋的环路，减少异常放电，恢复正常脑电活动。
免疫调节：
干细胞抑制小胶质细胞过度活化，降低炎症因子水平，改善脑部慢性炎症微环境，减轻炎症介导的继发性神经损伤，延缓癫痫进展。
三，临床研究
这篇发表于Euchembioj Rev. 2025年第1卷的综述，由土耳其乌斯库达尔大学干细胞研究团队完成，系统分析了癫痫传统治疗局限与干细胞疗法的研究进展，为临床转化提供了重要依据。
癫痫是全球高发的慢性神经系统疾病，患病人数超5000万，以婴幼儿和老年人多见。其核心机制是大脑抑制性递质GABA减少、兴奋性递质谷氨酸增多，导致神经元异常放电。临床发作以局灶性为主，约占60%，全面性发作占23%–35%。当前抗癫痫药物虽为一线治疗，但30%–50%患者为药物难治型；手术适用范围窄且存在神经损伤风险；神经调控与生酮饮食仅能缓解症状，无法修复受损神经环路。
该研究系统梳理了干细胞治疗的临床前与临床试验数据。临床前动物实验显示，间充质干细胞、神经干细胞、人诱导多能干细胞等，在匹罗卡品、海人酸等诱导的癫痫模型中，可靶向聚集于海马区域，降低神经元兴奋性损伤，提升GABA能神经元存活，显著减少发作频率并改善认知。临床Ⅰ/Ⅱ期试验结果积极：NCT02497443采用静脉输注自体间充质干细胞，可降低耐药患者发作频率，部分实现无发作；NCT00916266经动脉输注骨髓单个核细胞，有效缓解颞叶癫痫；NCT0367656通过鞘内输注脂肪再生细胞，改善认知与运动功能，且均未出现严重不良反应。
总体而言，干细胞疗法可从根源修复神经损伤，突破传统对症治疗的局限，为难治性癫痫提供了创新路径。尽管仍面临致瘤风险、细胞存活、长期安全性及成本等挑战，但早期临床证据已证实其安全有效。
未来，随着干细胞研究的不断深化与技术优化，致瘤风险、长期安全性等现存难题将逐步破解，其神经修复与环路调控优势将得到充分发挥。依托规范的临床试验与标准化诊疗体系构建，干细胞疗法有望实现临床落地转化，打破传统治疗局限。它将成为难治性癫痫的重要治疗手段，为全球患者带去病情长效管控与神经功能康复的全新希望。
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