一，病理机制

多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘罕见病，也是中青年最常见的神经系统自身免疫性疾病之一，因免疫系统异常攻击大脑、脊髓和视神经的神经髓鞘，造成神经信号传导紊乱，进而引发多系统神经功能损伤，具有反复发作、渐进性加重的特点，已被纳入我国第一批罕见病目录。该病发病高峰集中在20至40岁青壮年，女性患病率显著高于男性，男女患病比例约为1:2，常被称作“青年隐形致残病”。

多发性硬化症状复杂多样且因人而异，核心症状累及视觉、运动、感觉等多个维度。发病初期多出现视神经炎，表现为视物模糊、眼球转动疼痛、视力下降甚至短暂失明，同时伴随肢体麻木、刺痛、僵硬无力，患者常出现行走不稳、肢体痉挛、平衡失调等问题。随着病情进展，患者还会出现尿频、尿急、排尿障碍等泌尿功能异常，伴随持续疲劳、头晕眩晕，部分晚期患者会出现记忆力减退、认知下降、情绪抑郁焦虑等问题，反复发病后易遗留肢体残疾、视力损伤等不可逆后遗症。

目前全球约有290万多发性硬化患者，患病率呈现明显的纬度梯度，高纬度地区发病率远高于热带地区。我国流行病学数据显示，经年龄性别校正后，该病年发病率为0.235/10万，成人发病率高于儿童，预计2030年国内患者存量将达6万人。现阶段该病尚无根治手段，但早期规范使用疾病修正治疗药物，可有效减少复发、延缓神经损伤，结合康复干预能大幅提升患者生活质量，不过大众认知不足、误诊漏诊率偏高，仍是国内诊疗的主要难题。

二，干细胞作用机制

1，免疫抑制与免疫重编程

干细胞可分泌多种可溶性因子（TGF-β、IL-10、HGF等），抑制促炎T细胞（Th1、Th17）增殖活化，降低促炎因子IFN-γ、IL-17释放；同时上调调节性T细胞（Treg），促进巨噬细胞由促炎M1型向抗炎M2型转化，减少中枢内免疫细胞浸润，减轻自身免疫攻击，降低脱髓鞘病灶的形成与复发。

2，神经保护作用，减少轴索变性

干细胞旁分泌神经营养因子，如BDNF、NGF、GDNF等，作用于残存神经元与轴索，降低氧化应激水平、抑制神经细胞凋亡，稳定受损轴索结构，阻止病灶由急性炎症转为持续性退行性病变，延缓功能衰退。

3，促进髓鞘再生

中枢内负责形成髓鞘的少突胶质细胞在MS病灶中大量受损耗竭。移植干细胞可分化为少突胶质前体细胞，或者通过旁分泌信号激活内源性少突胶质前体细胞增殖、成熟，使其包裹裸露的轴索，重建髓鞘结构，恢复神经电信号传导功能，改善神经功能缺损。

4，改善病灶微环境与抗纤维化

干细胞可调控星形胶质细胞活化状态，适度抑制过度胶质增生，重塑局部细胞外基质，降低瘢痕屏障，为内源性神经修复细胞创造适宜的微环境。

三，临床研究

一篇发表于2025年 《Frontiers in Cell and Developmental Biology》的综述，围绕间充质干细胞在多发性硬化中的治疗应用展开系统梳理。文章整合大量体外实验、动物模型数据以及一、二期临床试验结果，系统评估间充质干细胞对于多发性硬化的治疗潜力与现实瓶颈，研究素材来源于骨髓、脂肪、脐带等不同来源间充质干细胞的已发表预临床与临床研究，并未开展原创实验，而是对全球已有的研究证据进行归纳分析。

在预临床研究中，实验主要依托实验性自身免疫性脑脊髓炎EAE小鼠、非人灵长类动物模型开展，数据显示静脉或者鞘内注射间充质干细胞后，动物体内Th1、Th17促炎细胞比例下降，IFN‑γ、IL‑17、TNF‑α等促炎因子水平降低，抗炎因子IL‑10、TGF‑β表达上调，同时巨噬细胞向修复型M2表型极化，血脑屏障损伤得到缓解，中枢脱髓鞘面积缩小，动物运动、认知功能得到改善。研究对比了普通间充质干细胞、预处理细胞、基因修饰细胞以及干细胞外泌体的效果，经IFN‑γ、雌二醇预处理的干细胞，以及过表达IL‑4、SPK1的基因改造干细胞，相比原始细胞抗炎与髓鞘修复效果更强；干细胞外泌体可以穿透血脑屏障，调控小胶质细胞活化，同样可以减轻模型动物的疾病症状。

在临床试验部分，该综述汇总多项Ⅰ/Ⅱ期临床数据，受试者包含复发‑缓解型、继发进展型、原发进展型多发性硬化患者，分别采用静脉输注、鞘内注射两种主要给药方式。部分临床试验数据表明，鞘内注射间充质干细胞能够显著降低脑脊液神经丝轻链Nf‑L水平，9/15受试者的Nf‑L下降幅度超过50%，部分患者扩展残疾状态量表EDSS得到改善，MRI钆增强病灶数量减少，外周血调节性T细胞占比升高，实现机体由Th1向Th2的免疫偏移。但也存在阴性结果，脂肪来源间充质干细胞静脉给药的试验中，受试者复发频率、残疾评分、脑部影像学指标没有出现统计学意义上的改善。整体来看干细胞输注安全性尚可，不良反应多为一过性发热、头痛，鞘内给药会伴随腰穿带来的局部疼痛，严重不良事件报道较少。

综合各类数据，该综述得出结论，间充质干细胞凭借免疫调节、神经保护、促进髓鞘再生的能力，能够同时干预多发性硬化的炎症与神经变性两大病理过程，细胞预处理、基因修饰以及无细胞的外泌体策略可以进一步提升治疗效果，干细胞与传统疾病修正药物联合使用存在协同治疗的潜力。但现有证据仍存在明显局限，静脉给药时大部分干细胞被困在肺和肝脏，很难跨越血脑屏障到达病灶，最佳给药途径、细胞剂量、输注频率还没有统一标准，供体年龄、细胞来源会造成细胞产品质量异质性，同时大部分临床试验样本规模偏小，缺少大样本Ⅲ期随机对照研究，长期致瘤、凝血异常等安全风险依旧需要持续监测，距离成为标准化临床治疗手段仍有较多挑战亟待攻克。

随着细胞预处理、基因修饰及外泌体技术的持续革新，干细胞治疗有望突破给药效率、疗效差异化等现存瓶颈。未来依托大样本多中心临床试验，统一治疗标准、严控细胞质量，将进一步解锁其临床价值，为多发性硬化尤其是难治型患者，开辟高效、安全的全新治疗路径。

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