肌肉无力并非单一疾病，而是一组以肌肉收缩功能减退为核心表现的临床综合征，常见于重症肌无力、进行性肌营养不良等疾病。传统治疗多依赖药物缓解症状或康复训练维持功能。近年来，干细胞技术凭借其修复受损组织、调节免疫微环境的独特能力，为肌肉无力的治疗开辟了新方向。
一，干细胞治疗的切入点
肌肉无力的病理机制复杂，可概括为三类核心问题：
肌肉干细胞（卫星细胞）数量减少或功能衰竭，导致肌肉再生能力下降，如进行性肌营养不良中，基因突变引发卫星细胞耗竭。
神经-肌肉接头传递障碍，如重症肌无力中，自身抗体攻击乙酰胆碱受体，破坏信号传导。
神经源性损伤，如ALS中，运动神经元变性死亡，失去对肌肉的支配。
干细胞治疗的切入点正针对这些病理环节，一方面，干细胞可分化为肌肉细胞、神经细胞等功能细胞，直接补充受损组织。另一方面，干细胞分泌的细胞因子能调节局部微环境，抑制炎症反应，促进残存细胞存活与修复。
二，干细胞治疗的优势
1，靶向修复肌肉损伤，激活自身再生
针对肌肉病变导致的无力（如进行性肌营养不良），间充质干细胞可直接转化为肌肉样细胞，补充坏死细胞、助新肌纤维生成，还能释放信号物质，激活自身肌肉干细胞，增强肌肉再生能力，同时阻止肌肉僵硬，延缓功能下降。
2，调节免疫环境，阻止自身免疫攻击
对于免疫系统错误攻击肌肉引发的无力（如重症肌无力），间充质干细胞会释放抗炎物质，抑制炎症免疫细胞、减少异常抗体，降低免疫侦察细胞活性，减少免疫攻击启动，还能让炎症细胞转为修复型，减轻肌肉损伤。
3，改善神经源性无力
针对神经病变导致的无力（如肌萎缩侧索硬化），间充质干细胞释放营养物质护神经，阻止神经细胞死亡，促新血管生成，改善肌与神经供血，还能减少神经周围炎症，抑制异常细胞增生避免瘢痕，为神经存活创好环境。
三，临床研究
一项2025年9月在维普期刊发表的研究，探讨了间充质干细胞（MSCs）对实验性自身免疫性重症肌无力（EAMG）的作用，该实验涵盖动物模型与临床观察两方面内容。
在动物实验中，20只EAMG大鼠被分为移植组与模型对照组，另设10只正常大鼠对照，移植组经尾静脉注入密度为1×10⁶/100μL的MSCs悬液，对照组注射等量生理盐水。
结果显示，移植组Lennon临床评分显著低于模型对照组，血浆中乙酰胆碱受体特异性抗体（AChR-Ab）水平下降，且外周血中相关免疫调控分子表达与正常组无显著差异。
另一项人源化小鼠实验中，预处理MSCs组（14只）较未预处理组（23只）疾病发生率显著降低，血清AChR-Ab水平下降，膈肌终板AChR含量恢复更明显，临床评分均值较模型组（28只）显著降低（P<0.05）。
临床研究中，湖北医药学院附属东风医院将EAMG患者随机分组，观察组接受MSCs联合他汀类药物治疗，对照组采用常规治疗，随访3个月后，观察组在运动功能、自理能力等评分上均显著高于对照组。
此外，细胞剂量研究显示，移植10×10⁶MSCs时肌肉快速收缩力与强直收缩力改善最显著，二者均呈对数剂量-反应关系（快速收缩力r²=0.9，P=0.004；强直收缩力r²=0.87，P=0.002）。
研究揭示MSCs的治疗机制主要包括免疫调节与组织修复，通过抑制过度激活的免疫系统，减少AChR-Ab产生，下调异常免疫分子表达，同时分泌转化生长因子-β等因子，促进神经-肌肉接头修复，且其低免疫原性（不表达HLA-Ⅱ类分子）降低了排斥风险。预处理MSCs还能通过抑制B细胞增殖、激活补体调节因子等增强疗效。
实验结论表明，MSCs可有效改善MG患者骨骼肌功能，通过多重机制调节免疫平衡、促进组织修复，其中预处理MSCs疗效优于未预处理细胞，联合他汀类药物可进一步提升临床效果。目前仍需大规模临床研究明确最优细胞剂量与移植时机，该疗法为MG治疗提供了新方向，尤其对常规治疗效果不佳的患者具有潜在价值。
未来，干细胞技术凭借其独特的修复与免疫调节机制，有望为肌肉无力患者提供更为安全、有效的治疗选择，推动该领域向更加精准、个性化的方向迈进。
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